Marcell egy mosolygós, kíváncsi kisfiú, aki ma még fut, játszik és ölel.
De a Duchenne-féle izomdisztrófia nem hagy neki időt. Ez a betegség folyamatosan elveszi az izomerőt az alsó végtagoktól indulva idővel az egész testében.
Az orvostudomány mai állása szerint egy megoldás van, ami képes megállítani az állapotromlást.
Létezik egy génterápia, amely már bebizonyította, hogy működhet.
Drága – nagyon drága –, de nem elérhetetlen. Magyarországon már sikerült másnak is összegyűjteni ezt az összeget. Ezért hisszük, hogy együtt Marcellért is sikerülhet.
A kezelés ára szinte felfoghatatlan, de próbáltunk egy könnyebben befogadható célt megfogalmazni:
130.000 támogató szándékú embert keresünk, aki 10.000 Ft-tal hozzájárul, hogy Marcell megkaphassa ezt a kezelést. Legyél te is egy közülük.
Miért sürgős?
A Duchenne nem vár. Minél előbb lépünk, annál nagyobb esélye van Marcellnak.
A Duchenne-féle izomdisztrófia egy folyamatosan romló izombetegség. Minden hónap számít. Minél fiatalabb és jobb állapotban kapja meg egy gyermek
a génterápiát, annál több mozgást és izomerőt lehet hosszú távon megőrizni. Ezért nem mindegy, mikor sikerül összegyűjteni az összeget.
A génterápia egyszer adható, egyszer az életben. Ha Marcell megkapja időben, esélyt kap arra, hogy tovább maradjon aktív, mozgó, önfeledt kisfiú.
Ez a terápia nem visszafordítja a Duchenne okozta károsodást, hanem megállíthatja a romlási folyamatot, és stabilizálhatja Marcell állapotát. Ha túl későn jut hozzá,
a kezelés hatékonysága sajnos csökken. Ezért van óriási jelentősége annak, hogy most cselekedjünk.
Ismerd meg Marcellt!
Mi ez a betegség, mi az a Duchenne?
A Duchenne-féle izomdisztrófia (DMD) egy ritka, genetikai eredetű betegség, amely miatt a gyermekek izmai folyamatosan gyengülnek.
A szervezet nem tudja előállítani a dystrophin nevű fehérjét, amely nélkül az izmok nem képesek megújulni. Idővel egyre nehezebb a járás, a felállás, a lépcsőzés
– végül a légzésés a szívizom is érintetté válhat.
Ma már létezik egy génterápia, amely képes a betegség kiváltó okát kezelni, és megállítani vagy lassítani a romlást. Ez egy egyszeri infúziós kezelés, amely minél
jobb állapotban kapja meg a gyermek, annál nagyobb eséllyel segít.
Mire fordítják a támogatást?
hogy Marcell megkapja az életet megváltoztató génterápiáját.
A támogatásokból az alábbi tételeket fedezzük:
- A génterápia díja (1,3 milliárd forint)
- A kezelés előtti 1 hónap vizsgálatai
- A kezelés utáni 3 hónap kontrollvizsgálatai
- A család utazási és kinti tartózkodási költségei
- A kórházi infrastruktúra és ellátás díjai
Minden forint Marcell gyógyulásának esélyét növeli.
Forrás: https://egyuttmarcellert.hu/
https://www.facebook.com/share/1B5Cw4134m/
